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01 细胞&基因治疗药物药理药效学研究

CAR-T的制备与评价

质粒载体构建

将PD-1 shRNA整合到CAR质粒中，再通过慢病毒载体转导进T细胞，获得具有PD-1沉默功能的CAR-T细胞。结果表明，PD-1的有效沉默显著抑制了肿瘤微环境的免疫抑制作用，延长了CAR-T细胞的活化时间，从而产生了较长的肿瘤杀伤作用。PD-1沉默的CAR-T细胞显著延长了皮下前列腺和白血病异种移植小鼠的存活期。证明PD-1沉默技术是促进CAR-T细胞对皮下前列腺和白血病异种移植物治疗效果的合适解决方案[1]。此实验中质粒测序工作完全由欧宝体育app 完成。

CAR-T细胞杀伤试验

CAR-T神经体细胞膜攻击力工作现示CAR-T神经体细胞膜依赖感性攻击力较Mock-T神经体细胞膜新增

动物模型

通用神经细胞&表观遗传的治疗类药物的非临床试验设计家禽模特（下表举例子组成部分，太多可按然后连系办法采取资讯）

免疫系统重建人源化小鼠模型

Raji-luc荧光素标注淋巴结瘤组织成脂的hPBMC免疫检测平台恢复小鼠药性模型工具的药性研发

双特异性CAR-T药效研究：CD19/BCMA

CAR-T神经元破坏力进行实验出现CAR-T神经元依懒性破坏力较Mock-T神经元曾加

细胞&基因治疗药物药代动力学研究

肺部细胞治疗分布的检测

qPCR和流式癌细胞癌细胞术得见的查测最后共同

03 细胞&基因治疗药物非临床安全性评价

在毒理学实验中，对待遗传人类什么是基因医治物品参与多方位的人身保密性剖析评价指标，一定时还应评价指标导到遗传人类什么是基因的抒发生成物的人身保密性。遗传人类什么是基因医治物品能在重要性各种动物种属有效导到/暴晒。細胞医治（如CAR-T細胞）的非临床检验人身保密性投资风险基本收录：細胞指数公式降低总体征（CRS）、可逆反应的中枢神经致毒、B細胞避免、靶点与脱靶（on-target/off-tumor）、试管移植物抗寄主病(GVHD)、CAR-T細胞的成瘤性/致瘤性等。

参考文献

[1] Jing-E Zhou, et al. ShRNA-mediated silencing of PD-1 augments the efficacy of chimeric antigen receptor T cells on subcutaneous prostate and leukemia xenograft. Biomed Pharmacother. 2021 May;137:111339. doi: 10.1016/j.biopha.2021.111339.